A empresa ProQR terapêutica anunciou hoje que a FDA liberou a aplicação experimental da nova medicação (IND) para QR-421a. A QR-421a é um oligonucleotídeo de RNA experimental de primeira classe, projetado para abordar a causa da perda de visão associada com a síndrome de Usher tipo 2 e a retinose pigmentar não-Sindrómica devido a mutações em comunicação 13 Do Gene USH2A. A ProQR tem planos para começar a inscrever os pacientes para experiências em meados de 2019.

FONTE (em inglês): ProQR