ProQR Therapeutics N.V., empresa dedicada a tratamento de doenças genéticas raras, anunciou no dia 11 de março a primeira dosagem do STELLAR ou QR-421a em um paciente com síndrome de Usher tipo 2.

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STELLAR ou PQ-421a-001 é um medicamento em dose única (injeção intravítrea) e inicialmente aplicado apenas em um olho. Este estudo inclui 18 adultos com perda de visão devido a mutações no éxon 13 do gene USH2A e será conduzido em cerca de sete locais especializados na América do Norte e na Europa.

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O objetivo do ensaio inclui a avaliação da segurança, tolerabilidade, farmacocinética e eficácia, medida pela paragem da progressão ou melhoria da função visual e da estrutura retiniana através de parâmetros oftalmológicos, tais como campo visual, acuidade visual e tomografia de coerência óptica. Mudanças na qualidade de vida dos participantes do estudo também serão avaliadas.

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A síndrome de Usher é a principal causa de surdez e cegueira combinadas. Mutações do Exon 13 no gene USH2A, alvo de QR-421a, causam perda de visão em aproximadamente 16.000 indivíduos no mundo.

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Espera-se que os dados provisórios do estudo sejam anunciados em meados de 2019.

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Veja mais detalhes (fonte em inglês): Globenewswire

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